Familiäres Mittelmeerfieber
Wachstumsstörungen können als Komplikation bei Kindern mit familiärem Mittelmeerfieber (FMF) auftreten. Verschiedene Studien zeigten, dass sich die Standardtherapie mit Colchicin positiv auf Größe und Gewicht der Patient:innen auswirkt. Allerdings sprechen bis zu ...
Familiäres Mittelmeerfieber
Die Therapie des familiären Mittelmeerfiebers (FMF) stützt sich u. a. auf Colchicin, das das Fortschreiten der Amyloidose, einer der Hauptkomplikationen, unterbindet. Einige Patient:innen sind über lange Zeit symptomfrei und die Therapie mit Colchicin erfolgt prophylaktisch....
Daten aus der Real World
Zur gesundheitsökonomischen Belastung durch eine hATTR liegen kaum Daten vor. Welche Kosten die Behandlung einer neu diagnostizierten hATTR im Praxisalltag verursacht, wurde jetzt retrospektiv in den USA untersucht.
Update zur ATTR
Die ATTR-Amyloidosen umfassen die vom Wildtypt (ATTRwt), die auf verschiedenen Mutationen beruhende hereditäre Variante (hATTR) und die erworbene ATTR-Amyloidose nach einer Domino-Lebertransplantation. In einer Übersicht werden Pathophysiologie, klinische Bilder, diagnostische Ma...
Übersicht: Fortschritte in der Therapie der hATTR
Die Amyloid-Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine progressive, oft tödliche Erkrankung. Mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO) Inotersen und dem RNA-Interferenz-( RNAi)- Medikament Patisiran stehen seit kurzem zwei neuartige Therapien zur Verfügung. In einem Review wurden ...
IL-1-Inhibition wirkt positiv auf das Wachstum
