Neue „breakthrough therapy"

Der humane monoklonale Antikörper Canakinumab (Ilaris^®) ist zugelassen zur Therapie von häufigen (Gichtarthritis) und ganz seltenen (Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome, CAPS) Erkrankungen (zudem besteht die Zulassung für die systemische juvenile idiopathische Arthritis SJIA). Die FDA hat der Substanz nun den Status „Therapiedurchbruch“ in drei Indikationsgebieten des hereditären periodischen Fiebersyndroms (HPF) attestiert. Jetzt läuft daher ein beschleunigtes Prüfungs- und Zulassungsverfahren, damit die Substanz Patienten möglichst schnell zur Verfügung gestellt werden kann. Der „Breakthrough-therapy-Status“ der FDA bezieht sich auf die drei Syndrome TRAPS, HIDS und FMF (TNFa-Rezeptor-assoziiertes Syndrom, Hyper-IgD-Syndrom, familiäres Mittelmeerfieber). Allen ist gemein, dass es zu einer genetisch vermittelten entzündlichen Reaktion ohne erkennbare Auslöser kommt, bei der weder Autoantikörper noch autoreaktive T-Lymphozyten im Blut nachgewiesen werden können.