SMA: CHMP empfiehlt Risdiplam

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel- Agentur (EMA) hat heute die Zulassung von Risdiplam für die orale Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) empfohlen. Der in den USA im Aug. 2020 zugelassene Spleißmodifikator soll bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens eingesetzt werden. Die „positive Opinion“ erfolgt im Rahmen eines beschleunigten Bewertungsverfahrens, das gewährt wird, wenn ein Arzneimittel voraussichtlich von großem Interesse für die öffentliche Gesundheit und eine therapeutische Innovation ist. Risdiplam ist ein flüssiges Medikament, das täglich zu Hause per os oder ggf. über eine Ernährungssonde verabreicht wird.