Der monoklonale Antikörper Eculizumab ist gegen das C5-Protein des Komplementsystems gerichtet Seine Wirksamkeit und Sicherheit bei AQP4-IgG-positiver NMOSD wurden in der randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie PREVENT nachgewiesen.
Im primären Endpunkt war Eculizumab mit nur drei von 96 Patienten (3 %), die Schübe entwickelten, Placebo mit 20 von 47 Patienten (43 %) signifikant überlegen (Hazard Ratio: 0,06; p < 0,001). Nach 48 Wochen waren 98 % der Eculizumab-Patienten schubfrei. Die relative Reduktion des Schubrisikos vs. Placebo betrug 94 %. Wie Dr. Ruth Schneider, Bochum, auf dem Symposium berichtete, ist die NMOSD zwar recht selten, auf der Intensivstation dagegen relativ häufig. Die Patienten mit einem Schub werden zumeist wegen eines akuten respiratorischen Versagens aufgenommen, zu dem es bei 33 % aller Schübe kommt, gerade bei einer Myelitis des Halsmarks. Etwa 7 % von ihnen müssen beatmet werden. Die Mortalität ist mit 9 % bis 13 % hoch, betonte die Neurologin. Prädiktoren eines schweren Verlaufs und der Sterblichkeit sind u. a. ein höheres Alter bei der NMOSD-Diagnose und schwere Schübe in der Anamnese.
Wie Schneider schilderte, werden diese Patienten auf der Intensivstation mit Plasmapherese als Erstlinientherapie und einem Kortisonpuls (mit Ausschleichschema) behandelt. Sprechen sie nicht (ausreichend) an, kann eine Immuntherapie mit Eculizmab eingeleitet werden.
Ein Status epilepticus und ein Posteriores reversibles Enzephalophathie-Syndrom (PRES) sind bei NMOSD-Patienten weitere Gründe für die Aufnahme auf die Intensivstation, so Schneider. Bei einem PRES sollte die auslösende Immuntherapie (Tocilizumab, Rituximab) unverzüglich abgesetzt werden. Unter Eculizumab gibt es keinen einzigen publizierten PRES-Fall, so Schneider, im Gegenteil, es wird sogar (erfolgreich) zu dessen Therapie eingesetzt. JL