SMA: Datenerhebung zur Einmal-Gentherapie

Mit dem im Mai 2020 in der EU zugelassenen und erstattungsfähigen Zolgensma® (Novartis) wurden weltweit mehr als 1.600 Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) behandelt. Jetzt findet die vom Gemeinsamen Bundesauschuss (G-BA) im Rahmen des Nutzenbewertungsprozesses geforderte anwendungsbegleitende Datenerhebung an qualifizierten Behandlungszentren in Deutschland und Österreich statt. Sie soll Vergleichsdaten zwischen der Einmal-Gentherapie und der vom G-BA definierten zweckmäßigen Vergleichstherapie Nusinersen generieren, die die Grundlage einer erneuten Bewertung des Zusatznutzens bilden sollen. Die Datenerhebung wird voraussichtlich 2027 abgeschlossen sein.